2022年1月1日，新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》正式启用，全球首个脊髓性肌萎缩症精准靶向治疗药物诺西那生钠注射液进入医保，价格从每支近70万元下降到3万多元。12日，常德市石门县一名七岁的脊髓性肌萎缩症患儿在长沙湘雅医院，接受诺西那生钠注射治疗，成为常德市此项医保政策的第一个受益者。

2014年出生的小萱萱，4个月时发现双腿无力，1岁左右还不能翻身及站立，慢慢长大症状越来越明显，全身力气都开始下降，到三岁以后就开始变形萎缩，经过诊断，被确诊为“脊髓性肌萎缩症”患者。

脊髓性肌萎缩症是一种罕见严重的致残致死性神经肌肉疾病，2019年，全球首个脊髓性肌萎缩症治疗药物——诺西那生钠注射液正式进入中国市场，但每针近70万元的价格，让大部分患儿家庭难以承受。

去年12月3日，经过国家医保局与药品生产企业的8轮谈判，2022年1月1日，诺西那生钠注射液被纳入新版国家医保目录，价格降至每支3.3万元，这为小萱萱一家带来了希望。

患儿妈妈向女士表示：“当时我们真的是蛮激动，那一天我们群里面好多家长都是喜极而泣，可以说是喜极而泣，这个药真的就是一个救命药。我们对她最大的愿望就是能够自食其力，对她的生活有一个质的提高，这是我们最大的愿望。因为有这个药了，打这个针，我们这个愿望就有可能会实现。”

石门县医疗保障事务中心相关股室负责人表示：“诺西那生钠注射液降价进入医保目录后，经医保报销，患者自费负担从一支70万降到1.3万左右，切实大幅减轻了患者家庭的经济负担。我们将严格落实国家医保政策，保障好每一名参保人员的医保待遇，也希望社会各界更多的关心关注像小萱萱一样的罕见病群体。祝小萱萱早日康复。”

（责任编辑：王光华  编辑：张道玲  供稿：石门县医疗保障局 市医保局待遇科）